في خطوة جديدة لتوفير الاحتياجات اللازمة من أدوية الأمراض النادرة للمواطن
المصري، وافق مجلس الوزراء، برئاسة الدكتور مصطفى مدبولي، في اجتماعه الأسبوعي صباح
أمس، على أن تتعاقد وزارة الصحة والسكان مع شركة "سانوفي أفانتس" لشراء عقار
"سيرزايم" لعلاج الأطفال المصابين بمرض جوشيه النادر، بنحو 215 مليون جنيه
خلال العام المالي 2018/2019.
وأوضح مجلس الوزراء، في بيان له، أن قراره يأتي في إطار مساعي الوزارة
لتحسين جودة الخدمات الطبية المقدمة للمواطن المصري والارتقاء بالمنظومة الصحية وتوفير
الاحتياجات اللازمة من الادوية والمستلزمات الطبية، خاصة وأن "جوشيه النادر"
يصيب الأطفال بتراكم المواد الدهنية في أعضاء الجسم مثل الطحال والكبد والنسيج العظمي
مما يزيد مخاطر الكسور ويؤثر سلبا على وظائف الأعضاء المصابين بها.
أُكتُشف جوشيه لأول مرة على يد الطبيب
الفرنسي فيليب جوشيه عام 1882، وهو مرض وراثي نادر، يلازم المريض مدى الحياة، وينتُج
عن نقص إنزيم؛ جلوكوسر يدرسيديز، الذي يؤدي إلى تراكم الدهون في بعض الخلايا، خاصة
في خلايا الدم البيضاء، التي تترسب في بعض الأماكن مثل الكبد والطحال والنخاع والعظام
والجهاز العصبي.
ولمرض جوشيه ثلاثة أنواع، الأول، وهو الأكثر
انتشارًا، يُصيب 1 من كل 50 طفلًا، والثاني يظهر بعد 6 أشهُر وينتشر بمعدل 1 إلى
100طفلًا وتتسبب أعراضه في وفاة الطفل في سن الثانية، أما النوع الثالث وهو النوع المزمن
من المرض، ويبدأ في الظهور من مرحلة الولادة حتى البلوغ وينتشر بنسبة من 1 إلى 100
طفلًا.
ويعاني مرضى جوشيه من تضخم فى الكبد والطحال
وأنيميا ونقص فى الصفائح وتأخر في النمو وضعف عام وانتفاخ البطن ولون بني على الجلد
وفقر الدم وانخفاض صفائح الدم ورواسب دهنية صفراء في بياض العين، لكن في حالة النوع
الثاني والثالث من مرض جوشيه، وبخلاف الأعراض السابقة، فإن الجهاز العصبي والمخ يتأثرا،
ويظهر ذلك على هيئة حركات غريبه للعنين ومشاكل فى البلع واختناق وتأخر فى الكلام والنمو
الذهني.
يُقدر عدد المصابين بمرض جوشيه في مصر
حوالى 3 آلاف شخص حتى عام 2016، تصل تكلفة علاج الواحد منهم إلى نحو 80 ألف جنيه شهريًا،
كما وصلت نسبة الإصابة في الأطفال في مصر عام 2017 140 طفلًا يحتاجون إلى 722 أمبولًا
من العقار المعالج شهريًا، بتكلفة 16 مليونا و433 ألف جنيه سنويًا، وتزداد التكلفة كلما
زاد العمر.
ونحو 60% من مرضى جوشيه المصريين مصابون
بالنوع الثالث منه، حيث يحمل أحد الوالدين الصفة الوراثية للمرض ليُصاب بها طفله بعد
ذلك وإذا كان الأبوين يحملان الجين المسبب للمرض فمن المتوقع أن يصاب الطفل بالمرض
بنسبة 25%، كما أنه يظهر في عمر مبكر للأطفال الذين يحمل كلا أبويهم الجين المسبب للمرض
بداية من عمر 6 شهور.
وأدرجت وزارة الصحة علاج مرض جوشيه ضمن
منظومة العلاج على نفقة الدولة نظرًا لارتفاع أسعاره، ولأن المريض أيضًا يستمر في تناول
الأدوية مدى الحياة بمعدل جرعة كل أسبوعين من الإنزيم الناقص، ما يُعد تكلفة علاج جوشيه
باهظة الثمن، لذا قامت وزارة الصحة بتوقيع بروتوكول لأول مرة، في منتصف عام 2016، مع
شركة سانوفي أفانتس لدعم المرضى المصريين المصابين بمرض جوشيه.
توفير الدعم المستديم للأدوية
ويقول الدكتور محمد عز العرب، مؤسس وحدة
الأورام بالمعهد القومي للكبد ومستشار مركز الحق في الدواء، إن موافقة مجلس الوزراء
على أن تتعاقد وزارة الصحة والسكان مع شركة "سانوفي أفانتس" لشراء عقار
"سيرزايم" لعلاج الأطفال المصابين بمرض جوشيه خطوة جيدة في إطار توفير العلاج
لمرض نادر مُصاب به بعض المصريين، حيث إن حق المواطن فى الرعاية الصحية كفله الدستور
المصري في المادة 18.
ويُتابع عز العرب لـ"البوابة نيوز":
"كما تدعم الدولة توفير الأدوية للأمراض الشائعة كفيروس "سي" فإن دعمها
لأدوية الأمراض النادرة حق للمريض المصري لا يقل أهمية أيضًا"، مُشددًا على ضرورة
التوفير المستديم لأدوية جوشيه النادر، وليس لفترة مؤقتة، فضلًا عن ضرورة دعم أدوية
أمراض الدم المزمنة التي تُصيب عشرات الآلاف من المصري وعلى رأسها؛ ضمور العضلات والثلاسيميا
وفاكتور 8 و9 ومرض التصلب المتناثر المتعدد.
