كشفت دراسة مبكرة أن العلاج الجيني الجديد قد يساعد في تحسين الأعراض الحركية لدى الأشخاص المصابين بمرض الشلل الرعاش ولا يستجيبون للعلاجات الأخرى.
وقال الدكتور جيمس بيك، كبير المسئولين العلميين في "مؤسسة الشلل الرعاش الأمريكية":" هذا ليس علاجا لمرض الشلل الرعاش، بل هو علاج جيد محتمل للتحكم في الأعراض، حيث يوفر طريقة إضافية لتوفير مادة الدوبامين للدماغ، ولكنه لا يوقف تطور المرض".
ويستخدم العلاج الجديد فيروسا لتقديم العلاج الجيني إلى منطقة مستهدفة في المخ.. ويؤثر العلاج الجيني على إنزيم يعرف باسم (AADC)، يحول هذا الإنزيم عقار "ليوفودوبا" إلى مادة الدوبامين في المخ، حيث تتعرض الخلايا التي تصنع الدوبامين الناقل العصبي وهو مادة كيميائية في المخ – للموت بين مرضى الشلل الرعاش، وفقا للمعهد الوطني الأمريكي للشيخوخة.. ويسبب فقدان مادة "الدوبامين"الكيميائية في ظهور أعراض الشلل الرعاش، مثل الرعشة وبطىء في الحركة.
وتحاول العلاجات القياسية استبدال الدوبامين التالف أو المفقود على سبيل المثال بأحد الأدوية العلاجية حاليا، وهو عقار "ليوفودوبا" الذي يتحول إلى دوبامين يجب أن تعمل لكي يعمل هذا العلاج.. وعند وفاة الخلايا المنتجة للدوبامين، يصبح من الأصعب على الدماغ الاستجابة للدواء.
فقد استخدم الباحثون بقيادة الدكتور تشادويك كريستين في جامعة كاليفورنيا المسح بواسطة الرنين المغناطيسى لتحديد المنطقة المعنية بمادة الدوبامين في المخ، ثم غرسوا العلاج الجيني الجديد في منطقة مستهدفة من الدماغ تعرف باسم "البوثامين".. وقد اختار فريق الدراسة هذا المجال لأن خلايا الدماغ هذه لم تدمر بسبب مرض الشلل الرعاش.
وقد شملت التجربة الأولى 15 شخصا لم يستجيبوا لعلاجات الشلل الرعاش الأخرى.. وتلقوا جميعا جرعات واحدة من العلاج الجيني المعروف باسم (VY-AADC).. بعد العلاج، اتبع الباحثون صحة المرضى لمدة تصل إلى 36 شهرا، ووجدوا أن العلاج كان جيد التحمل.
وقال الباحثون إن أخطر آثار جانبية وهي الجلطة الدموية وعدم انتظام ضربات القلب التي تسببها الجلطة الدموية كانت مرتبطة بالجراحة المستخدمة في تقديم العلاج وليس العلاج نفسه.
كما أظهر العلاج تحسنًا ملموسًا في الوقت الذي يقضيه الأشخاص دون أعراض الحركة كل يوم.. وبدا أن التأثير دائم، مع اتباع بعض المرضى لمدة تصل إلى ثلاث سنوات.
